uniQure

uniQure tient les promesses de la thérapie génique – des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. Les récentes approbations de notre thérapie génique pour l’hémophilie B – une réalisation historique basée sur plus d’une décennie de recherche et de développement clinique – représentent une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et ouvrent la voie à une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie. Nous tirons à présent parti de notre plateforme technologique modulaire et validée pour faire progresser un pipeline de thérapies géniques exclusives pour le traitement des patients atteints de la maladie de Huntington, d’épilepsie réfractaire du lobe temporal, de SLA, de la maladie de Fabry et d’autres maladies graves.